As doenças raras não dispõem de relevância epidemiológica para a realização de amplos e variados estudos clínicos, randomizados e controlados, para testes de substâncias farmacológicas, devido à sua baixa prevalência e a realidade dos medicamentos órfãos. Muitas delas não dispõem de terapêuticas e protocolos de tratamentos medicamentosos disponíveis já aprovados e registrados, para o uso assistencial. Surge, então, nos casos de pesquisas clínicas em curso, a necessidade de se ofertar, pela via excepcional do uso compassivo individual, uma das modalidades de acesso acelerado de medicamentos sob pesquisa clínica, como medida de compaixão, a substância em questão para quem não é sujeito da pesquisa clínica mas que sofre com a doença, de modo a se atender aos anseios de manutenção da vida e da saúde de pessoas acometidas de quadros graves e no mais das vezes degenerativos e terminais. Por outro lado, os casos de cessão para uso compassivo de substâncias são raros na cotidianidade. O presente artigo visa a responder aos questionamentos: 1) quais os critérios adotáveis para a concessão individual do uso compassivo de substâncias que estejam em estudo clínico, para não-sujeitos da pesquisa, previstos nas normativas regulatórias brasileiras; 2) qual o estado atual da arte nas bases de dados da PubMed e da SciELO Saúde Pública para a pesquisa conjugada das seguintes palavras chave (ensaios de uso compassivo e doenças raras e bioética); e 3) quais referenciais bioéticos são aplicáveis à realidade do uso compassivo, de modo a se delimitar o cenário do “direito de tentar”, palavra chave inserida por último na pesquisa.
Rare diseases do not have epidemiological relevance for large and varied clinical trials, randomized and controlled, for testing pharmacological substances, due to their low prevalence and the reality of orphan drugs. Thus, many rare diseases do not have available treatment regimens and protocols, already approved and registered, for the health care of patients. Thus, in the case of ongoing clinical research, it might urge the need to offer oneself through compassionate use of a substance under investigation, one of the modalities of accelerated access to medicines under clinical trials, as a measure of compassion for those who are not subject to clinical trial but who suffers from the disease, in order to meet the maintenance of the life and health of people affected by severe and often degenerative and terminal conditions. At the other hand compassionate use of substances cession are rare in everyday life. The aim of this article is to answer to the following questions: 1) what are the adopted criteria for the individual grnat o compassionate use of substances that are in clinical study for non-subjects of the research, provided foi in the Brazilian regulatory norms; 2) what is the current state of art in the databases of PubMed and SciELO Saúde Pública for the combined search of the following keywords (compassionate use trials and rare diseases and bioethics); and 3) which bioethical references are applicable to the reality of compassionate use, in order to delimit the "right to try" scenario, revealing the key-word right-to-try as the last included within the actual research.
