INTRODUÇÃO: A fibrose cística (FC), uma doença autossômica recessiva, afeta atualmente 70.000 pessoas no mundo. Tem como base um defeito na proteína da condutância transmembrana (CFTR), responsável pelo regular a absorção e secreção de água e sal dos principais tecidos do corpo. A proteína do CFTR apresenta-se em quantidade reduzida ou com alteração da função na FC. Nos últimos 10 anos, o surgimento de moduladores que atuam direto na proteína CFTR tem mudado o curso da doença mostrando efeitos promissores. Estudos atuais mostram resultados positivos principalmente na função pulmonar com o uso dos modulares aprovados atualmente: Lumacaftor/ Ivacaftor, (Orkambi), Tezacaftor/I vacaftor (Symdeco), Lexacaftor/ Tezacaftor/ Ivacaftor (Trikafta). Atualmente, em Porto Alegre, no Rio Grande Sul, funciona um centro de Fibrose Cística com 82 pacientes. Atualmente, 5 pacientes estão em uso dos seguintes moduladores (Symdeko, Orkambi, Kalydeco e Trikafta).
OBJETIVO: Comparar os parâmetros de espirometria antes do início dos moduladores através do VEF1 antes e após meses de tratamento com os moduladores.
METODOLOGIA: Trata-se de uma série de casos, realizada no ano de 2023, através da análise de prontuário dos pacientes de um Ambulatório da Fibrose Cística que usaram moduladores por pelo menos um ano. Foram coletados dados do VEF1 comparando os valores antes do início dos modulares e após o início do uso.
RESULTADOS: A amostra foi composta por 5 pacientes, 2 do sexo masculino e 3 do sexo feminino, com idades entre 6 e 23 anos. O genótipo mais prevalente foi o Delta F508 (75%). Dois pacientes utilizaram o Orkambi enquanto os demais utilizaram Syndeco, Kalydeco ou Trikafta. A partir dos resultados, constatamos um aumento médio 11% no VEF1, quando comparado a espirometria antes e depois do inicio do uso dos moduladores.
CONCLUSÃO: O uso de moduladores que atuam diretamente na proteína CFTR apresentam resultados notáveis e rápidos na mudança de qualidade de vida e nos indicadores de prognóstico dos pacientes com fibrose cística, como por exemplo o VEF1. Os moduladores são um tratamento extremamente promissor e que, apesar de ainda não serem amplamente distribuídos a todos os pacientes, possivelmente irão mudar o tratamento e o prognóstico da fibrose cística nos próximos anos, com redução das exacerbações e internações, melhorando significativamente a qualidade de vida dos pacientes.
